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如今,PrEP通常作为每日药丸服用,尽管美国食品药品监督管理局也批准了2021年每两个月使用一次的可注射PrEP治疗(Viiv的Apritude)。今年6月,随着吉利德的PURPOSE 1试验的结果公布,PrEP的未来变得更加光明,该试验测试了每年两次注射抗逆转录病毒来那卡巴韦(该药物已被批准用于治疗HIV)。III期试验发现,在一年多的时间里,每年两次的来那卡巴韦在预防顺性别女性感染艾滋病毒方面的表现与每日PrEP方案一样好,甚至更好。去年秋天报道的PURPOSE II试验的初步结果也证明了该药物对顺性别男性、变性男性、变性女性和与男性发生性关系的非二元人群的有效性。在这两项试验中,每年两次的来那卡巴韦在预防艾滋病毒方面的有效性估计超过99%,其副作用与现有的PrEP药物相似。
尼曼-皮克病C型(NPC)是一种极其罕见但会消耗生命的遗传性疾病,可能影响美国约1000人。NPC患者无法在细胞内移动胆固醇和其他脂质,导致其积聚并最终损害许多器官,包括肝脏、脾脏和大脑。鼻咽癌的进展和症状可能各不相同,但通常包括痴呆症,患者的中位预期寿命目前仅为13岁。9月,美国食品药品监督管理局批准了第一批治疗鼻咽癌的药物,仅相隔几天:Zevra Therapeutics的Miplyffa和IntraBio的Aqneursa。
FDA仍需正式批准该药物,最终决定预计将于明年7月做出。但考虑到令人信服的结果,批准的可能性似乎很大。如果这种情况真的发生,这将标志着这种常见且经常具有破坏性的疾病的治疗发生了重大变化。继2023年获批的fezolinetant之后,Elinzanetant将成为同类药物中第二种通过影响与潮热相关的某些神经元来治疗症状的非激素药物,也是第一种通过阻断两个关键受体来治疗症状的药物。虽然对大多数女性来说,激素治疗潮热是安全有效的,但仍有一些女性不能或不愿接受。所以对于这种情况,选择越多越好。